<안전성․유효성 심사관련 제출자료목록>

- 한국와이어스(주), “토리셀주”

○ 관련규정 : 제2조제1항제1호, 제7조제1항 희귀의약품>

의약품	자료 번호	기원	물리화학적 성질	안정성			독성									약리			임상		외국현황	국내현황
				장기	가속	가혹	단회	반복	유전	생식	발암	기타독성				효력	일반약리	AD ME	임상	가교
												국소	의존성	항원성	면역
	자료 범위 안유규정 적용조항에 따라 제출하여야 하는 자료 목록을 ○, △, ×로 기재한다.	○	○	○	○	○	○	○	×	×	×	×	×	×	×	△	×	×	○	×	○	○
	제출 여부 신청회사에서 제출한 자료 목록을 ○, ×로 기재한다.	○	○	○	○	○	○	○	×	×	×	×	×	×	×	×	×	×	○	×	○	○

○ 제출자료 목록

1. 기원 또는 발견 및 개발경위에 관한 자료

2. 구조결정․물리화학적 성질 및 생물학적 성질에 관한 자료

3. 안정성에 관한 자료

: 장기보존 시험자료 (24개월 장기보존 시험자료), 가속시험자료, 가혹시험자료, 첨부용제 희석 후 안정성시험자료

4. 독성에 관한 자료

1) 마우스에 대한 급성 정맥 투여 독성

2) 랫트에 대한 급성 정맥 투여 독성 시험

3) 랫트에 대한 5일간의 정맥 파이로트 독성시험

4) 랫트에 대한 14일간의 정맥 투여 용량범위 결정시험

5) 랫트에 대한 4주기의 정맥 투여 독성시험

6) 랫트에 대한 4주기의 정맥 투여 독성시험에서의 독성동태시험자료

7) 13주간의 회복 기간을 둔 랫트에 대한 26주간의(주 1회 투여) 정맥 투여 독성시험

8) 13주간의 회복 기간을 둔 랫트에 대한 26주간의(주 1회 투여) 정맥 투여 독성시험에서의 독성동태시험자료

9) 원숭이에 대한 14일간의 정맥 투여 용량 범위결정 시험

10) 원숭이에 대한 4주기의 정맥 투여 독성 시험

11) 원숭이에 대한 4주기의 정맥 투여 독성시험에서의 독성동태시험자료

12) 13주의 회복 기간을 둔 원숭이에 대한 39주간의(주 1회 투여) 정맥 투여 독성시험

13) 13주의 회복 기간을 둔 원숭이에 대한 39주간의(주 1회 투여) 정맥 투여 독성시험에서의 독성동태시험자료

5. 약리작용에 관한 시험자료

: 임상시험자료로 갈음

6. 임상시험성적에 관한 자료

가. 임상시험자료집

<임상약리시험자료>

1) 건강한 남자 연구대상자에서 정맥주사 및 경구로 투여한 [14C]-표지 템시롤리무스 (CCI-779)의 질량 균형 및 대사 처리에 대한 공개, 단일용량, 비무작위 연구

2) 건강한 연구대상자에게 동시에 투여할 때 정맥주사 및 경구 투여 템시롤리무스의 약물동력학적 특성에 대한 리팜핀(rifampin)의 잠재적인 효과를 조사하기 위한 연구

3) 건강한 연구대상자에서 30분에 걸쳐 정맥주사로 주입한 템시롤리무스와 데시프라민(desipramine) 간의 잠재적인 약물동력학적 상호작용을 평가하기 위한 비맹검, 비무작위, 2-기간, 연속 약물상호작용 연구

4) 건강한 연구대상자에게 30분에 걸쳐 주입하는 방법으로 정맥주사로 투여한 단일용량의 템시롤리무스와 다회용량 케토코나졸 간의 잠재적인 약물동력학적 상호작용을 평가하기 위해 수행된 비맹검, 비무작위, 연속, 2-기간 약물상호작용연구

5) 건강한 연구대상자에서 템시롤리무스 (CCI-779)를 30분에 걸쳐 정맥주사로 주입한 후 mTOR 억제에 대한 비맹검, 비무작위, 단일상승용량 PK/PD 연구

6) 건강한 연구대상자에서 심장 재분극에 대한 템시롤리무스의 효과를 조사한 단일용량, 단일맹검, 위약 대조 및 목시플로사신 대조, 2개기간, 무작위배정, 교차, 3차기간 순차연구

7) 진행성 고형종양이 있는 연구대상자들에게 2주 단위로 5일 동안 1일 1회 CCI-779를 정맥주사로 투여하였을 때 그러한 약물의 안전성, 내약성, 약물동력학적 특성에 대한 임상1상 연구

8) 진행성 고형종양이 있는 환자들을 대상으로 CCI-779를 매주 정맥주사로 투여하였을 때 안전성/내약성 및 약물동력학적 특성에 대한 임상1상 연구(파트 1, 2)

9) 진행성 고형종양 환자들에서 CCI-779에 대한 임상1상시험

<치료적 탐색/확증 임상시험자료>

1) 진행성 신세포암 환자들에게 매주 투여한 정맥주사(IV) CCI-779 (템시롤리무스)에 대한 무작위 이중맹검 임상2상 연구

2) 진행성 신세포암이 있는 예후가 불량한 일차 연구대상자들에서 인터페론-α 단독치료, CCI-779 단독치료, 인터페론-α 및 CCI-779의 병용치료에 대한 3상, 3개치료군, 무작위, 공개 연구

나. 가교자료 : 희귀의약품 면제

7. 외국의 사용현황 등에 관한 자료

• 미국 : 2007.5.30허가

• EMEA : 2007.11.19허가

8. 국내 유사제품과의 비교검토 및 당해 의약품등의 특성에 관한 자료

: 바이엘코리아(주) 넥사바정, 한국화이자제약(주) 수텐캡슐.  끝.